Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa chorób nowotworowych szpiku. Aż 50 proc. pacjentów już w momencie rozpoznania ma tak złe parametry krwi, że musi mieć wykonywane transfuzje krwi. W przebiegu choroby będzie ich wymagało nawet 80 proc. chorych.
Uwalnia od konieczności transfuzji
Transfuzje krwi ratują życie, mogą jednak powodować szereg zdarzeń niepożądanych, zwłaszcza jeśli konieczność ich wykonywania jest częsta. – Toksyczne jest zwłaszcza przeładowanie żelazem, które uszkadza narządy, przede wszystkim serce. Z czasem dochodzi też do immunizacji, czyli narastania oporności w stosunku do transfuzji krwi: stają się one coraz mniej efektywne, trzeba je coraz częściej powtarzać. Niektórzy z pacjentów trafiają do szpitala co trzy-cztery tygodnie, gdyż konieczne jest przetoczenie krwi. Dlatego tak ważne jest poszukiwanie terapii, która będzie w stanie uwolnić pacjentów od transfuzji krwi – mówił Antoni Żarski, dyrektor generalny Bristol Myers Squibb, dziękując za nagrodę Innowatory 2021 dla terapii luspatercept.
– To pierwsza innowacyjna terapia, która w sposób celowany przyspiesza dojrzewanie erytrocytów, czyli krwinek czerwonych. Dzięki temu lekowi pacjenci mogą funkcjonować samodzielnie, bez konieczności wykonywania regularnych transfuzji krwi. Znaczna część pacjentów jest w stanie funkcjonować w ogóle bez transfuzji, a ci, którzy nadal ich potrzebują, mogą z ich korzystać rzadziej – tłumaczył dyrektor Antoni Żarski.
Bezcenna krew
O leku luspatercept mówi się, że ratuje życie „podwójnie”. Po pierwsze ratuje życie chorym, dla których jest przeznaczony. Może ograniczyć lub całkowicie wyeliminować konieczność wykonywania transfuzji u części pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi. Transfuzje można zastąpić lekiem we wstrzyknięciu, dzięki czemu nie muszą tak często przebywać w szpitalu. Unikają też działań niepożądanych będących skutkiem transfuzji.
Lek został zarejestrowany w leczeniu MDS przez FDA w USA w 2019 roku, a w czerwcu 2020 r. w Europie przez Europejską Agencję Leków. W Polsce nie jest jeszcze refundowany.
Ten lek jest jednak nie tylko ratunkiem dla grupy chorych na zespoły mielodysplastyczne (MDS) niższego ryzyka. Jeśli mieliby możliwość jego stosowania, to zasoby krwi, z której nie musieliby korzystać, mogłyby zostać przeznaczone dla innych pacjentów potrzebujących przetoczeń. Wydany kilka miesięcy temu raport „Krew: lek, wartość, zasób”, opracowany przez Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów, uświadomił, jak cennym lekiem jest krew (aż 2/3 pacjentów, którzy otrzymują transfuzje, to pacjenci z chorobami przewlekłymi). – Krwi w Polsce brakuje. Tę „zaoszczędzoną” dzięki podawaniu tego innowacyjnego leku można byłoby wykorzystać dla pacjentów w stanach nagłych: po wypadkach, zabiegach operacyjnych. Dlatego ratujemy pacjentów podwójnie: po pierwsze lecząc chorych onkologicznych chorujących na MDS, a po drugie oszczędzając krew dla osób którzy mogą nagle jej potrzebować – podkreślił Antoni Żarski.
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.